干细胞研究，人源iPSC助您一臂之力

        干细胞是一类尚未完全分化、具有自我更新、高度增殖和分化潜能的细胞。根据分化潜能的大小，干细胞可分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞三类；根据来源，干细胞可分为胚胎干细胞，成体干细胞以及诱导多能干细胞（iPSC）。

干细胞研究应用领域：

在基础研究领域，干细胞治疗主要目的是揭示疾病机理，对特定疾病类型进行分析和鉴定，对药剂进行验证及应用，最终实现对疾病和特定患者进行治疗的目的，提高疾病预防和诊治的效益。

发病机制的研究：干细胞研究可以揭示疾病的发生机制和发展过程。研究发育过程的细胞分化是病理研究的基础。通过了解正常细胞的分化发育过程，了解调控干细胞分化的基因，将有助于洞悉疾病的形成原因，并研发治疗策略。

发现新型药物，构建疾病模型：干细胞提供了新药物的药理药效、毒理和药物代谢等研究的细胞水平的研究手段，可大幅减少药物实验所需实验动物的数量，ES细胞、iPS细胞和其他成体干细胞还可用于研究动物或人类疾病的发生机制及发展过程，以便找到有效和持久的治疗方法，有望成为一种新的药物筛选模式。

用于组织或器官的修复、移植：干细胞是组织工程理想的种子细胞，干细胞培养可以实现组织、器官的修复和再生，并可克服免疫排斥反应。有研究成果显示，已能在体外以干细胞为种子成功培育一些组织器官，来替代病变或衰老的组织器官。

        干细胞在疾病治疗、药物开发、疾病模型构建、组织再生领域应用非常广泛，重要性不言而喻，其中诱导多能干细胞（iPSC）由于能很好的规避伦理方面的问题同时在一定程度上解决了干细胞样本少来源困难等问题，逐渐成为了干细胞研究领域的宠儿。诱导多能干细胞（iPSC）是将四个转录能因子Oct4，Sox2, Klf4, c-Myc 导入终末分化细胞，从而将成体细胞重新编程转化为类似胚胎干细胞状态的多潜能细胞，叫做诱导多能干细胞。诱导多能干细胞具有和胚胎干细胞非常相似的生物学特性，由于胚胎干细胞的独特生物学性质，为研究细胞发育分化调控、疾病模型、药物筛选、临床治疗等提供了有效的研究平台。

目前iPSC研究的主要进展：

2006年山中申弥团队率先成功开发iPSC技术，将成体细胞逆转生命时钟，回归生命原点

2012年，山中伸弥因iPSC获得诺贝尔奖

2014年，iPSC来源的神经细胞开始作为神经退行性疾病的药物筛选模型

2015年，日本完成首例iPSC临床试验，终止了患者的眼底黄斑变性

2016年，首例在体内进行活体重编程实验，成功逆转组织器官衰老

2017年，英国开展全球第二批iPSC临床实验，重建间充质前体细胞，治疗GVHD

2017年，通过iPSC制备血液细胞已经在全球多家实验室得到证实

2018年，日本启动iPSC治疗心脏病和帕金森氏症的临床试验

目前干细胞CRO市场存在的问题及iPSC应用的优势：

• 药物研发多使用传统细胞系，造成药物筛选存在较大偏差，是导致原研药投入大周期长的原因之一

• iPSC是目前在国外广泛接受的药物筛选平台

• iPSC工业化生产成功率低，产能不足

• 企业将iPSC分化为功能化成体细胞的能力不强

• iPSC来源的成体细胞种类少

• 国外iPSC来源的成体细胞因我国政策，进入国内市场极其有限

目前神经系统疾病市场及临床治疗痛点：

• 使用啮齿目神经细胞系进行药物筛选，不能体现人类对药物的正常反应，建立的神经干细胞系绝大多数来源于鼠，而鼠与人之间存在着明显的种属差异，人源神经干细胞的来源不足；部分移植的神经干细胞发展成脑瘤；神经干细胞转染范围的非选择性表达及转染基因表达的原位调节等等

• 天然人源神经干细胞获取困难，无法满足市场需要

• 神经元细胞不能体外传代，必须持续使用新的神经元进行药物筛选

• 胚胎干细胞来源的神经干细胞具有取材的伦理限制

• 几乎不可能得到相同基因背景的近等基因系来进行完备的对照

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目前临床研究面临的挑战：

目前，多数神经干细胞临床研究还处于临床Ⅰ、Ⅱ期阶段，有很多临床研究失败或终止，有些研究缺乏足够的临床前数据，也有使用未分化的胚胎干细胞，但其有致瘤的风险。

虽然神经干细胞具有广阔的临床应用前景，但神经干细胞的临床应用也面临着一些挑战。一是如何保证稳定的细胞来源和足够的移植细胞量，二是如何获得维持细胞活性的细胞培养及保存技术，三是如何保证神经干细胞移植治疗的安全性，四是如何有效提高干细胞治疗的治疗效果。目前，神经干细胞治疗还未获得普遍应用，但多项研究结果表明，神经干细胞在细胞移植、组织工程和再生医学等领域具有极高的应用价值。